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CRISPR - Wie präzise ist die Genschere?

CRISPR - Wie präzise ist die Genschere?

In der Gentechnik ist eine Revolution im Gange, Forscher können mit Genscheren das Erbgut verändern. Deshalb stellt die Akademie Leopoldina die Frage: Welche Herausforderungen entstehen durch ein veränderbares Genom? Von Jeanne Turczynski

Über dieses Thema berichtet: IQ - Wissenschaft und Forschung am .

Die Genschere CRISPR/Cas funktioniert prinzipiell wie eine Schere. Ein Protein mit Namen Cas kann zielgenau programmiert werden und so eine bestimmte Stelle des Erbguts ansteuern, das dann verändert, also zerschnitten wird.

Revolution in der Genforschung

Wegen diese Fähigkeit reißt sich alle Welt um die Genschere, die seit 2012 die gesamte Szene der Gentechnik revolutioniert. Allerdings hat CRISPR auch Nachteile:

„Dabei entstehen häufig auch kleine Fehler und man kann das schwer vorhersagen, wie sich das Erbgut an der Stelle verändert." Prof. Frank Buchholz, TU Dresden

An diesen Veränderungen wird momentan überall geforscht. Denn CRISPR könnte eine Verheißung für neue Therapien sein, wenn die Schere präziser funktionieren würde. Im Sommer veröffentlichten Forscher aus den USA eine Studie,in der eine spezielle Form von Herzmuskelschwäche, die auf eine genetische Veränderung zurück geht, geheilt werden sollte. Die Forscher haben dazu die Genschere schon bei der Befruchtung in die Zelle eingeschleust. Dieses Mal war die Schere deutlich präziser als bei früheren Studien

HIV-Heilung mit der Genschere?

Frank Buchholz träumt davon, mittels Genschere das HI-Virus aus infizierten Zellen zu entfernen, also HIV zu heilen. Er hat CRISPR dafür getestet. Allerdings war für die HIV-Forschung diese Genschere am Ende trotzdem zu ungenau. Buchholz und seine Kollegen haben deshalb eine andere Genschere verwendet. Diese Genschere will Buchholz bald in klinischen Studien testen. Die Genschere CRISPR wird allerdings weiterhin als eine vielversprechende Variante in der Medizin gesehen. Vor allem auch, um Krankheiten nicht nur zu heilen, sondern auch zu verhindern. Das allerdings gelänge durch frühe Eingriffe in die Keimbahn des Menschen, also während der Befruchtung.

Eingriffe in die Keimbahn umstritten

Erst in dieser Woche veröffentlichten britische Forscher vom Londoner Cricks Institute erste Ergebnisse einer in Vitro Studie an Embryonen. Die Wissenschaftler wollen mittels CRISPR heraus finden, welche Gene in den ersten sieben Tagen nach Befruchtung für die erfolgreiche Entwicklung eines Embryos verantwortlich sind – und welche Gene Krankheiten auslösen können. Diese Art von Forschung ist in Deutschland verboten, doch weltweit läuft der Wettbewerb längst darum, wer mit Hilfe der Genschere, die erste genetische Krankheit heilen wird, sei es CRISPR oder eine andere.